Virksomheten med å utvikle og selge medisiner er en stor industri, med selskaper som bringer inn milliarder i omsetning hvert år. Globalt forventes salget av reseptbelagte legemidler å overstige 1,3 milliarder dollar i 2018. Pharma-salget er større enn bruttonasjonalproduktet fra 15 land, kombinert. For noen mennesker, spesielt de med sjeldne sykdommer, kan kostnaden av disse livsmedisinene være kjære. Foreldreløsemidler, medisiner laget for å behandle sykdommer som oppleves av bare få personer, kan lett koste seg godt inn i de seks tallene.
Noen forsikringsselskaper vil ikke dekke hele eller en betydelig del av disse stoffene, slik at familier og berørte personer selv kan takle kostnadene. Dette er en betydelig økonomisk byrde for mange og har forårsaket en stor del av granskingen mot næringen.
Noen tiltak har blitt satt på plass for å kompensere for kostnader, som frivillige organisasjoner og reseptbelagte assistanseprogrammer. Selv om disse kan være nyttige for noen, kvalifiserer en stor prosentandel av mennesker ikke og må betale for lommebok for disse livreddende medisinene.
01 Glybera
Dens produsent, UniQure, sa i 2017 at det ikke ville at det ikke ville bli fornyet stoffets markedsføringstillatelse i Europa. Til tross for den høye prislappen, fikk Glybera aldri på grunn av ekstremt begrenset pasientens etterspørsel.
02 Soliris
Soliris kan koste pasienter opp til $ 700 000 i året, et effektivt legemiddel som brukes til å behandle paroksysmal nattlig hemoglobinuri. Bare 8000 mennesker i verden har tilstanden. Sykdommen ødelegger røde blodlegemer, og forårsaker at pasienter har infeksjoner, anemi og blodpropper.
I september 2017 bestilte de canadiske myndighetene produsenten Alexion Pharmaceuticals for å senke prisen på Soliris, kaller den overdreven.
03 Elaprase
Elaprase brukes til å behandle Hunter Syndrome, en ekstraordinært sjeldne tilstand som rammer bare 500 mennesker i USA som hemmer hjernefunksjon og fysisk utvikling. Den årlige kostnaden for stoffet er over $ 500.000.
04 Naglazyme
Naglazyme brukes til å behandle Maroteaux-Lamy Syndrome, en tilstand som påvirker bindevev. Vanlige symptomer inkluderer dvergisme, hemmet utvikling, hjerteproblemer og hjerneskade. Legemidlet koster over $ 365,000.
05 Cinryze
Cinryze behandler en tilstand som kalles angioødem, en sykdom som påvirker en av 50.000 mennesker i USA. Til en kostnad på $ 350 000 i året, håndterer stoffet hevelse i hender, hals og mage.
06 Folotyn
Folotyn er en terapi for en sjelden kreftform som kalles T-celle lymfom. Det regnes som en siste utvei behandling som varer i seks uker. Til en pris på over 320.000 dollar har det ikke vist seg å forlenge livet i svært lang tid, så det brukes vanligvis kun i ekstreme tilfeller.
07 Acthar
Acthar er foreskrevet for å behandle infantile spasmer eller anfall. Denne tilstanden påvirker vanligvis barn mellom 4 og 11 måneder, men Acthar er godkjent for å behandle barn opptil to år. Det brukes også til å behandle en rekke forhold hos voksne, inkludert multippel sklerose. Det koster over $ 200 000 i året.
En 2017 studie i Journal of the American Medical Associaton spurte effekten av Acthar, noe som tyder på at det ikke var mer effektivt enn andre mindre dyre behandlinger tilgjengelig.
08 Myozyme
Myozyme er en behandling for Pompe, en sjelden og noen ganger dødelig sykdom som angriper hjerte og skjelettmuskler. Når det påvirker spedbarn, forekommer dødeligheten ofte i det første året. Myozyme er et lysosomalt glykogen-spesifikt enzym som i studier økte overlevelse og reduserte pasienter avhengighet av ventilatorer. Den årlige kostnaden er mellom $ 100.000 og $ 300.000 i året. Det er ikke tilgjengelig for øyeblikket i USA